国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院白血病专业在胡亚美院士带领下，从1976年率先在国内开展儿童白血病诊治，1998年至今血液专业被评为北京市重点学科。目前北京儿童医院(北京病区)每年收治儿童和青少年白血病患儿近300例，北京儿童医院保定病区每年收治儿童和青少年白血病患儿近100例。
白血病是起源于骨髓的一种恶性肿瘤，儿童和青少年白血病发病率为十万分之四左右，即每年我国新发1.5-2万例。随着科学技术的发展，儿童白血病诊治水平不断提高，目前儿童急性淋巴细胞白血病的率已达80%以上、急性髓细胞白血病率达70%以上、急性早幼粒细胞白血病率达95%以上。据2020年底统计，北京儿童医院已白血病患儿3000余人，其中不少孩子已长大成人，进入大学学习和走上工作岗位，并且结婚生育了100多名健康的小宝宝。
从2008年起，在吴敏媛教授带领下白血病专业组牵头开展了全国儿童白血病多中心诊治研究，之后白血病团队不断提高全国儿童和青少年白血病诊治的同质化水平，是国家卫生健康委制定白血病临床路径和诊疗规范的牵头单位。从2015年起，我们不断优化方案，在经典化疗的基础上开展儿童和青少年白血病的靶向和免疫，逐渐减化疗和去化疗，明显降低了白血病过程中的毒副作用。在白血病诊治过程中同时开展多学科联合诊治及人文关怀，每年举办“六一”儿童联欢会，使患儿不仅获得躯体疾病的，更获得精神心理的康复，明显提高了康复儿童的生存质量。2023年7月下旬，白血病科病房由西城本部院区迁至北京儿童医院顺义妇儿医院院区，床位由40余张扩大至90张。
白血病专业组注重临床科研及转化医学研究，负责国家及省部级科研项目30余项。开展了“儿童和青少年白血病的多学科综合”、“白血病基因学分型和个性化”、“儿童白血病微小残留病”等多项研究，获科技成果奖10余项，发表研究论文200余篇。
2001年，在胡亚美院士和吴敏媛教授的直接领导下，成立北京儿童医院血液病中心造血干细胞移植专业组，是国内早系统开展儿童造血干细胞移植工作的中心之一。2021年，在原有血液肿瘤中心干细胞移植病房基础上，成立了北京儿童医院干细胞移植科，同年 6月，干细胞移植科在北京儿童医院保定医院，成立了我国北方、保定的儿童造血干细胞移植中心，现干细胞移植科分为2个病区，北京病区（本部）和保定病区， 2个病区共20间百级移植仓，6间千级移植仓，2个干细胞采集室，1个干细胞实验室，每年进行150-250例造血干细胞移植，是目前我国北方的儿童造血干细胞移植中心，秦茂权带领其团队分别长驻北京和保定同时开展干细胞移植工作，保证及管理的同质化。
耳鼻咽喉头颈外科学科带头人倪鑫，国家儿童医学中心主任，首都医科大学附属北京儿童医院院长，主任医师，教授，博士生导师。
耳鼻咽喉头颈外科教授团队:倪鑫、郑军、葛文彤、张杰、刘海红、许志飞、郭永丽、王生才等。
首都医科大学附属北京儿童医院耳鼻咽喉头颈外科于1975年建科，2023年4月获批国家重点临床专科，成立至今已经有近50年历史。科室面向全国儿童患者，以诊治耳鼻咽喉及头颈部常见病和疑难危重疾病为主，是中华医学会耳鼻咽喉头颈外科分会小儿学组组长单位和中国医师协会耳鼻咽喉头颈外科分会小儿学组组长单位。现下设四个临床专业和三大临床诊疗中心，即耳科专业、鼻科专业、咽喉专业和头颈专业以及儿童睡眠中心、儿童听力诊疗中心和人工耳蜗中心。依托国家儿童医学中心发展平台，联合首都医科大学儿童上气道阻塞性疾病临床诊疗与研究中心、儿童耳鼻咽喉头颈外科疾病北京市重点实验室两大科研支撑平台，进行临床-科研-教学三位一体的学科建设，目前已基本建成国内、国际先进的儿童耳鼻咽喉头颈疾病综合性基础和临床研究平台。
科室现拥有医疗床位34张，睡眠中心床位12张，年门诊量约20万人次，年手术量3500余例。科室共有医师46人、研究员2人、副研究员1人及技术人员18人。医师中主任医师18人，副主任医师12人，主治医师9人，住院医师7人。科室现有教授5人，副教授2人，讲师9人;博士研究生导师6人，硕士研究生导师1人。
科室拥有多种国内外的耳鼻咽喉头颈外科医疗设备，如达芬奇机器人操作系统，美敦力颅神经电生理监测系统，美敦力ENT电磁导航系统，超声刀系统，蔡司显微镜，STORZ超高清鼻内镜系统等，可充分满足对儿童耳鼻咽喉头颈外科所有病种的临床诊疗需求。
开展的特色诊疗项目包括特发性眼球震颤等复杂斜视的手术及发病机制研究，儿童及婴幼儿角膜移植手术，儿童眼球震颤及白内障术后个性化视觉功能重建，早产儿视网膜病变的综合诊治，Ritleng泪道插管手术、微创泪道重建术、鼻内窥镜鼻腔泪囊吻合术等复杂儿童泪道疾病、利用GORE-TEX新型材料进行额肌悬吊术儿童上睑下垂，先天性小睑裂综合征微创手术，视网膜母细胞瘤的个性化综合， 360°微导管引导下小梁切开术先天性青光眼等。